Μια νέα γονιδιακή θεραπεία για μια εξαιρετικά σπάνια ασθένεια θα έχει συνολικό κόστος 4,25 εκατομμύρια δολάρια, καθιστώντας την το πιο ακριβό φάρμακο στον κόσμο.
Η εφάπαξ θεραπεία, Lenmeldy, εξασφάλισε τη Δευτέρα την έγκριση των αμερικανικών αρχών για την αντιμετώπιση της υποκείμενης αιτίας μιας κληρονομικής πάθησης που ονομάζεται μεταχρωματική λευκοδυστροφία πρώιμης έναρξης ή MLD.
Η MLD είναι μια θανατηφόρα ασθένεια κατά την οποία τα βρέφη αρχίζουν μερικές φορές να χάνουν την ικανότητα να περπατούν και να μιλούν. Η Orchard Therapeutics ανέφερε ότι «η τιμή του φαρμάκου αντικατοπτρίζει την κλινική, οικονομική και κοινωνική του αξία» σε σημερινή της ανακοίνωση.
Το κόστος του φαρμάκου ξεπερνάει αυτό του Hemgenix της CSL Behring , μια εφάπαξ θεραπεία για την αιμορροφιλία με κόστος 3,5 εκατομμύρια δολάρια.
Η MLD επηρεάζει περίπου ένα στις 100.000 γεννήσεις και λιγότερα από 40 παιδιά ετησίως στις ΗΠΑ, σύμφωνα με τον Orchard.
Όπως μεταδίδει το Bloomberg, η εταιρεία επικεντρώνεται στην ανάπτυξη γονιδιακών θεραπειών, οι οποίες αποσκοπούν στη διόρθωση των υποκείμενων γενετικών ανωμαλιών που προκαλούν κληρονομικές ασθένειες. Πρόσφάτως εξαγοράστηκε από την ιαπωνική φαρμακοβιομηχανία Kyowa Kirin.
Ο τομέας της γονιδιακής θεραπείας έχει γίνει κατά καιρούς αντικείμενο έντονων συζητήσεων για τα υψηλά της κόστη. Οι φαρμακευτικές εταιρείες υπεραμύνονται της τιμολόγησης καθώς οι θεραπείες μπορούν δυνητικά να θεραπεύσουν τους ασθενείς, δημιουργώντας εξοικονόμηση πόρων για το σύστημα υγειονομικής περίθαλψης με την πάροδο του χρόνου και προσφέροντας άλλα κοινωνικά οφέλη.
Οι φαρμακοβιομηχανίες θέλουν επίσης να ανακτήσουν το κόστος ανάπτυξης θεραπειών που συχνά απευθύνονται σε μικρούς πληθυσμούς, περιορίζοντας τις δυνατότητες εσόδων τους. Όμως η τιμολόγηση έχει προκαλέσει ανησυχίες σχετικά με την επιβάρυνση που θα μπορούσε να επιφέρει στα ασφαλιστικά ταμεία, ιδίως στο Medicaid, το πρόγραμμα ασφάλισης υγείας για τους φτωχούς Αμερικανούς.